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美国将启动1.9亿美元基因组编辑研究项目 重点促进临床转化

  • 时间:2018-01-25 08:40:27
  • 来源:搜狐
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【观察者网综合报道】美国国立卫生研究院(NIH)于1月23日宣布,将在今后6年内拿出大约1.9亿美元的资金,用于启动基因组编辑研究项目,以消弭这项“革命性”技术所遇到的种种障碍。据悉,包括“在人类细胞中测试基因编辑的效果”等试验,也将得到这笔资金的支持。


       该机构在当天的声明中称,这项名为“体细胞基因组编辑(Somatic Cell Genome Editing)”的计划,将重点改善 运送基因组编辑工具的机制、开发新型或改进基因组编辑器、在动物及人类细胞中测试该技术的安全性和效果、及组装基因组编辑工具包,以供业界共享。


       过去十多年里,NIH在基因组编辑领域取得巨大进展,让精准改变活细胞内的DNA成为可能。院长弗朗西斯·柯林斯博士说:“CRISPR-Cas9等基因组编辑技术,给生物医学研究带来了革命性的变化。这次计划的核心,就是推动它们的临床应用效果,以治疗尽可能多的遗传病。”


       声明中提到,体细胞是相对于生殖细胞的概念。这类细胞的遗传信息不会像生殖细胞那样遗传给下一代,所以基因组编辑治疗带来的体细胞改变,也不会遗传下去。而许多罕见疾病和一些常见病,都是由人体DNA的改变引起。这些改变可能来自先天遗传,也可能来自后天突变。


       据了解,CRISPR-Cas9中文原意为“常间回文重复序列丛集及相关蛋白9系统”,听上去有些拗口。其实,它是一种简易、高效的基因编辑技术, 能够识别DNA的不同位点,并对特定DNA序列进行修剪、切断、替换或添加,相当于一把“分子剪刀”。

       自2012年来,CRISPR被大量应用于生物科学试验。一些美国科学家称,CRISPR的问世改变了该领域的“游戏规则”,因为这种技术的影响非常深远,可以从改变老鼠皮毛的颜色,到设计不传播疟疾的蚊子和抗虫害作物,再到修正镰状细胞性贫血等各类遗传疾病等等。


       之后,美国约翰·霍普金斯大学医学院的科学家证明,这一系统还能 精确有效地改变人类的干细胞。与此同时,它也可能产生大量“误伤目标”,尤其是对不希望改变的基因做修改。


       值得一提的是,中国是第一个将CRISPR用于人体试验的国家。据华尔街日报1月23日报道,中国已陆续进行过9次CRISPR人体试验,规模最大的一次,试验对象超过了86人,进展之快“把美国远远甩在了身后”。


       尤其近日,53岁的杭州肿瘤医院的院长兼肿瘤医生吴式琇开始尝试用CRISPR治疗癌症患者。据报道,吴式琇团队从食道癌患者身上抽取血液,用高铁将血液送到一间实验室。该实验室使用Crispr-Cas9删除一段干扰免疫系统抗癌能力的基因,从而改进抗病细胞,然后将这些细胞注回到患者体内,希望重新编程的DNA能消灭癌症。


       相比之下,除中国外,还没有任何一个国家进行过CRISPR人体试验。据了解,经过两年的安全检查,美国宾夕法尼亚大学近日正为CRISPR临床试验做最后的准备。试验以患有多发性骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的病人为目标。


       该大学CRISPR研究团队的首席科学家卡尔·朱恩(Carl June)表示,虽然CRISPR最早应用于美国,但现在,美国可能失去其领先位置。未来18个月,美国及欧洲部分国家,都会陆续启动一些新试验。


       据麻省理工技术评论网站日前消息,实验室数据表明,CRISPR虽然可以纠正一些导致不治之症的小故障, 但改写基因会遭遇各种科学和伦理难题。首先就是Crispr可能给人类带来意想不到的不可逆转的改变,而且可能要过很多年才出来。


       吴式琇医生也同意这种技术可能存在风险,认为CRISPR是一把双刃剑。他说,别人看到潜在的不良后果,而他们看到的是潜在的疗效。他说,速度是关键,他的患者已是生死一线,如果不试一下,永远都不会知道答案。


       美国芝加哥大学神学院院长劳里·佐罗弗(Laurie Zoloth)说,她希望各国制定CRISPR的国际化标准、共享试验结果和伦理准则。“科学证明究竟意味着什么,保护一个人又意味着什么,这些问题还需要大家坐下来讨论。”


       媒体链接:搜狐新闻

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